Interested Article - Имиглуцераза

Имиглуцераза ( Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза ) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, таким образом препятствует образованию клеток Гоше .

Очищенная имиглуцераза — мономерный гликопротеин , в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент .

Этот препарат является одним из самых дорогих лекарств, годовой курс лечения в США может обойтись более чем в 200 тысяч долларов . В связи с низкой рентабельностью (и высокими расходами на разработку и производство) препарата ему было предоставлен статус орфанного препарата в США , Австралии и Японии .

Примечания

Weinreb N.J. (англ.) // (англ.) ( : journal. — 2008. — August ( vol. 9 , no. 11 ). — P. 1987—2000 . — doi : . — . 10 декабря 2019 года.
Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith S.E., Kingma W. (англ.) // (англ.) ( : journal. — 2007. — February ( vol. 90 , no. 2 ). — P. 157—163 . — doi : . — . 12 декабря 2017 года.
Erin Ailworth and Robert Weisman. (англ.) // The Boston Globe : newspaper. — 2009. — 17 June. 4 марта 2016 года.
Pentchev ; Brady, RO; Blair, HE; Britton, DE; Sorrell, S.H. et al. Gaucher disease: Isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue (англ.) // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America : journal. — 1978. — August ( vol. 75 , no. 8 ). — P. 3970—3973 . — doi : . — . — PMC .
. 5 июня 2003 года.
Balancing innovation, access, and profits — marketing exclusivity for biologics, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
29 декабря 2012 года.