Interested Article - Эксагамглоген аутотемцел

Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR / Cas9 -терапия для лечения серповидноклеточной анемии . Одобрена для применения: США (2023) . Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals .

Механизм действия

Генная CRISPR/Cas9-терапия.

Показания

  • Серповидноклеточная анемия

Примечания

  1. (англ.) . FDA . Дата обращения: 10 декабря 2023. 8 декабря 2023 года.
  2. (англ.) . DailyMed . U. S. National Library of Medicine.
Источник —

Same as Эксагамглоген аутотемцел