Interested Article - Вокселотор

Вокселотор (Voxelotor, Оксбрита / Oxbryta) — лекарственный препарат для лечения серповидноклеточной анемии .

В ноябре 2019 года Food and Drug Administration США в ускоренном режиме одобрило препарат компании . Одобрение препарата основано на результатах клинического исследования с участием 274 пациентов с серповидноклеточной анемией. Согласно дизайну, 90 пациентов получали исследуемый препарат в дозе 1500 мг, 92 — в дозе 900 мг, 92 — плацебо. У 51,1% пациентов, принимавших вокселотор в дозе 1500 мг, увеличилась частота ответа гемоглобина, тогда как в группе плацебо этот показатель составил 6,5% .

Механизм действия

Вокселотор представляет собой ингибитор полимеризации HbS , которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией.

Показания

Серповидноклеточная анемия у пациентов 12 лет и старше .

Побочные эффекты

Среди побочных эффектов вокселотора чаще всего встречается головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка .

Примечания

  1. (англ.) . FDA . Дата обращения: 14 марта 2020. 11 января 2020 года.
  2. . cyberleninka.ru . Дата обращения: 7 июня 2023. 7 июня 2023 года.
  3. New insights into the pathophysiology and development of novel therapies for sickle cell disease (англ.) // Hematology Am Soc Hematol Educ Program. : journal. — 2018. — doi : . — . PMC
  4. (англ.) . DailyMed . U. S. National Library of Medicine.
Источник —

Same as Вокселотор