Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии . Одобрен для применения: США (2020) .

Механизм действия

Производное пиридазина . Модификатор сплайсинга гена .

Показания

Спинальная мышечная атрофия у пациентов от 2 месяцев .

Беременность

Женщины детородного возраста во время лечения и 1 месяц после него должны использовать методы контрацепции .

Примечания