Этеплирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна . Одобрен для применения: США (2016) .

Механизм действия

Этеплирсен, как касимерсен , вилтоларсен и голодирсен , представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид .

Показания

Мышечная дистрофия Дюшенна .

Способ применения

внутривенная инфузия в течение 1 ч.

Примечания