Interested Article - Гелсингер, Джесси

Джесси Гелсингер ( англ. Jesse Gelsinger ; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999 ) — первый человек, умерший при клиническом испытании генной терапии .

Ему было 18 лет. Гелсингер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы , Х-сцепленного генетического заболевания печени , симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка . Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Гелсингеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.

Гелсингер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете , и направленное на разработку метода для лечения детей, родившихся с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому, в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.

Расследование FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе соисследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования:

Гелсингер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования);
Университет скрыл информацию о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов;
В документах не было информации о смерти обезьян при данном способе лечении.

Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение, но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании. Случай с Гелсингером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области .

Примечания

. Upenn.edu (14 февраля 2000). Дата обращения: 16 ноября 2010. 14 июня 2010 года.
Greenberg, Daniel S. «Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism». Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., pages 104—106.
. Law.virginia.edu (18 апреля 2008). Дата обращения: 16 ноября 2010. Архивировано из 14 октября 2009 года.
. Sciencemag.org (8 мая 2009). Дата обращения: 29 февраля 2012. 30 сентября 2012 года.

Ссылки

Another Chance For Gene Therapy?: от 2 января 2007 на Wayback Machine
Paul Gelsinger, Jesse’s father, tells of Jesse’s death:
On gene therapy and informed consent (2008 debate): от 16 февраля 2012 на Wayback Machine
BBC Horizon Trial and error — the rise and fall of genome therapy: от 1 мая 2013 на Wayback Machine
The Biotech Death of Jesse Gelsinger: от 5 октября 2017 на Wayback Machine