Миравирсен ( МНН ; серия SPC3649 ) — экспериментальный препарат для лечения гепатита С , разработывемый .

Механизм действия

Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК , которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122 ; по сути являясь Антисмысловой РНК . Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и он не может использовать miR-122, связанную с Миравирсеном.

Потенциальные побочные эффекты

МикроРНК miR-122 имеет гепатопротективные свойства. Возможные опасения по поводу риска развития рака печени не оправдались. Препарат не проявляет свойство гепатоксичности ни у приматов, ни в экспериментах над человеком.

Химические свойства

Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом , состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов , комплементарных miR-122 . Семь из 15 нуклеотидов основаны на дезоксирибозе , в то время как остальные восемь основаны на заблокированной рибозе с дополнительным мостиком между 2' атомом кислорода и 4' атомом углерода; это делает молекулу нечуствительной к действию клеточных нуклеаз и увеличивает продолжительность ее полужизни.

Полная последовательность олигонуклеотида приведена ниже; звездочкой показаны заблокированные остатки рибозы:

mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]

Исследования

Миравирсен снижает вирусемию у шимпанзе . Он оказался безопасным в клинических испытаниях, проведенных на 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.

На момент первой половины 2023 года мираверсен не продвинулся дальше второй стадии клинических испытаний.