Пегвалиаза - лекарственный препарат, предназначенный для снижения концентрации фенилаланина в организме пациентов, страдающих заболеваниями, при которых уровни этой аминокислоты повышены. Препарат представляет собой пегилированное производное фермента , катализирующего распад фенилаланина в клетках растений, грибов и дрожжей. В организме человека данный фермент отсутствует, и структура белка, включённого в лекарственный препарат, повторяет структуру фермента, обнаруженного в клетках цианобактерии Anabaena variabilis . Лекарство производится с помощью рекомбинантных методов .

Поскольку наиболее распространённым заболеванием, при котором наблюдается , является фенилкетонурия , в ряде стран по состоянию на 2023 год препарат был одобрен к применению у пациентов с этим заболеванием. Так, в 2018 году он был одобрен к применению при фенилкетонурии у взрослых пациентов агентством FDA (США) , а в 2019 году одобрен Европейской комиссией после положительного заключения европейского агентства EMA для применения у пациентов старше 16 лет, страдающих неконтролируемой гиперфенилаланинемией с уровнями аминокислоты, превышающими 600 мкмоль/л.

Примечания