Голодирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна . Одобрен для применения: США (2019) .

Механизм действия

Голодирсен, как касимерсен , вилтоларсен и этеплирсен , представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид .

Показания

Мышечная дистрофия Дюшенна .

Способ применения

внутривенная инфузия в течение 1 ч.

Примечания